Ad ogni malattia, il suo topo

Ad ogni malattia, il suo topo

1. E tu, ti sei fatto validare?

2. Invecchiare fin da giovani

3. Tressette col gene

4. Ad ogni malattia il suo topo

5. Scarica l’app e diventa farmacologo

6. Primo, non nuocere

7. Una questione di ciambelle

8. Non è tutto oro

9. La madre degli imbecilli

10.La sperimentazione animale e l’umana stupidità

Nota: Puoi trovare l’intera serie di questi articoli raccolti in un unico file scaricabile nella pagina Free eBooks.

Nonostante i continui sforzi di molti ricercatori5,6,7, ad oggi non esistono modelli informatici (le cosiddette prove in silico) né indagini di laboratorio (le cosiddette prove in vitro) in grado di fornire una risposta a queste domande.

knockout_mice5006-3001Passare direttamente alla sperimentazione sull’uomo significherebbe esporre i malati al rischio di subire effetti collaterali anche gravi, senza neppure sapere se quelle molecole hanno davvero una qualche chance di produrre effetti benefici sulla malattia: non abbiamo nemmeno potuto accertare se quel difetto genetico è davvero il solo e unico responsabile della progeria!

Per fortuna esiste un’alternativa.

Nel 2006 un gruppo di ricercatori guidati da Renee Varga e Maria Eriksson sono riusciti a ottenere una linea genetica di topi con lo stesso difetto genetico riscontrato nei malati di progeria. Questi topi presentano sintomi sovrapponibili alla progeria umana8. In questo modo i ricercatori hanno potuto confermare che la mutazione è effettivamente rilevante per la malattia in questione. Contemporaneamente hanno anche messo a disposizione dei colleghi, degli animali che manifestano molti degli aspetti della progeria: uno strumento molto potente per testare la potenziale efficacia di un farmaco.

Da questo punto in poi la strada è stata in discesa, relativamente parlando. Nel 2011 l’equipe guidata da Kan Cao ha dimostrato l’efficacia di un farmaco già noto, la rapamicina, nel ridurre gli effetti del difetto genetico nelle cellule coltivate in laboratorio9.

Le conoscenze ottenute sulle prove in vitro hanno inoltre permesso ai ricercatori di capire fin da subito che l’azione della rapamicina è solo indiretta, e quindi i sui effetti sono necessariamente limitati. Per questo gli scienziati sono al lavoro per identificare farmaci nuovi, in grado di agire con maggior efficacia sui meccanismi biochimici della malattia3.

Come si fa a cercare dei farmaci nuovi?

§

3. Thomas E. Johnson; Rapid Aging Rescue?; Science (Perspectives) 14 giugno 2013. http://www.sciencemag.org/content/340/6138/1299.summary

5. National Centre for the Replacement, Refinement and Reduction of Animals in Research (NC3Rs) http://www.nc3rs.org.uk/

6. Johns Hopkins University – Center for Alternatives to Animal Testing http://caat.jhsph.edu/

7. The European Partnership for Alternative Approaches to Animal Testing (EPAA) http://ec.europa.eu/enterprise/epaa/

8. Varga R., Eriksson M.; Progressive vascular smooth muscle cell defects in a mouse model of Hutchinson–Gilford progeria syndrome; PNAS 2 Gen 2006. http://www.pnas.org/content/103/9/3250.short

9. K. Cao at al.; Rapamycin reverses cellular phenotypes and enhances mutant protein clearance in Hutchinson-Gilford progeria syndrome cells; STM.29 giu 2011. http://stm.sciencemag.org/content/3/89/89ra58.abstract

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